遺伝性血管性浮腫(HAE)の新薬ラナデルマブの治験を受ける前に知っておきたい7つのこと

遺伝性血管性浮腫(HAE)の新薬ラナデルマブについて

まぶた、唇、皮膚などが突然腫れる病気を血管性浮腫といいます。血管性浮腫は原因によりいくつかの種類に分けられます。

例えば、食べ物などのアレルギーを原因とする血管性浮腫をアレルギー性血管性浮腫。外傷やストレスを原因などの物理的ストレスによる血管性浮腫。高血圧のACE阻害薬を原因とする血管性浮腫。そして、C1インヒビタータンパク遺伝子の欠損または機能異常が原因とされる遺伝性血管性浮腫です。

上記の血管性浮腫を大きく分けますと、遺伝子変異によるものとそうでないものに分けることができますが、遺伝子変異による血管性浮腫は症状が発症するタイミングが他の血管性浮腫と比べて予測が難しいです。

現在の治療方法ではC1インヒビター製剤、トラネキサム酸が有効ですが、他の血管性浮腫と同様に発症予防のための対策が実施できる可能性が、

ラナデルマブ

の登場により出てきました。ラナデルマブはC1インヒビター製剤、トラネキサム酸などの治療薬とは違い、血管性浮腫が発症した後でなく発症する前に投与する新薬です。

ラナデルマブの添付文書情報(仮)

製品名

未定

一般名

ラナデルマブ(Lanadelumab)

用法用量

未定(ラナデルマブ300mgもしくは400mgとして2週間に1回投与する)

効能効果

未定(遺伝性血管性浮腫(HAE)の発症予防)

主な副作用

未定(血管性浮腫の発作,注射部位疼痛,頭痛)

製造承認日

未定

ラナデルマブの作用機序

ラナデルマブは血圧降下に関するタンパク質分解酵素の一種であるカリクレインを阻害することで、遺伝性血管性浮腫の発作を予防する

ラナデルマブの最新文献

1)Inhibiting Plasma Kallikrein for Hereditary Angioedema Prophylaxis

文献の概要

C1インヒビター欠損による遺伝性血管性浮腫患者さんに対して、ラナデルマブを投与する群、プラセボ群に分けて、血管性浮腫の発作が発症する割合を比較検証した試験。その結果、ラナデルマブを投与する群の方が血管性浮腫の発作が発症する割合が有意に低減することが判った。

文献の出典

The New England Journal of Medicine

文献の発刊日

2017年2月23日

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その他医療関係者のコメント

ラナデルマブの治験情報

1)Double-Blind, Multiple Ascending Dose Study to Assess Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of DX-2930 in Hereditary Angioedema (HAE) Subjects

治験の概要

遺伝性血管性浮腫(HAE)の患者さんに対してLanadelumabを投与して、その安全性、薬物動態などを検証する治験

治験の期限

2015年5月

参考資料

1)シャイアー・ジャパン株式会社プレスリリース
2)難病 遺伝性血管性浮腫(HAE)