他国と比べて50倍以上の薬価がついたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの新薬Emflaza(deflazacort)の薬価計算について

ボツリヌス菌

2017年2月9日、Marathon Pharmaceuticals社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬であるEmflaza(deflazacort)が米国FDAにて承認されました。

遺伝性筋疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーは国内でも難病に指定されており、発症するその割合は男児の3000分の1であるほど稀な疾患です。

承認された米国内でもデュシェンヌ型筋ジストロフィーを患う男児の数は約15,000~20,000人と言われており、患者数が少ないだけにEmflaza(deflazacort)にどの程度の薬価が設定されるか?注目されておりましたが、ついたその薬価は年間

$89,000

円換算にすると年間1000万円を超えます。難病の新薬だけにこの薬価が高いか?安いか?判断が難しいのですが、Emflaza(deflazacort)は米国外では既に販売されており、例えば英国でのその薬価は

$1,600

と約55分の1になります。薬価計算の方法は国により異なりますが、例えば日本では下記のように既に承認されている類似薬があるかどうかによりまず大きく分かれ、最終的には外国の平均価格と比較して調整されます。

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類似薬もなく、外国でも販売されていない場合はオプジーボのような高額な薬価がつけられることもありますが、Emflaza(deflazacort)は外国で既に販売されている薬剤であるため、他国と比べて50倍以上もの薬価に決定するのは異常です。